--- title: "40 больных муковисцидозом оказались в отчаянном положении из-за отсутствия нужного препарата, обещанного Фондом “Қазақстан Халқына”" description: "Трагическая ситуация сложилась с казахстанцами с редким (орфанными) заболеванием – муковисцидозом. 40 человек, которым в начале года была..." author: "1blackhawk" published: "2025-05-29T05:50:11+00:00" modified: "2025-05-29T05:50:11+00:00" locale: "ru" canonical_url: "https://yvision.kz/post/40-bolnyh-mukoviscidozom-okazalis-v-otchayannom-polozhenii-iz-za-otsutstviya-nuzhnogo-preparata-obeshchannogo-fondom-kazakstan-halkyna-1014381" markdown_url: "https://yvision.kz/post/40-bolnyh-mukoviscidozom-okazalis-v-otchayannom-polozhenii-iz-za-otsutstviya-nuzhnogo-preparata-obeshchannogo-fondom-kazakstan-halkyna-1014381/markdown" site_name: "Yvision.kz" --- # 40 больных муковисцидозом оказались в отчаянном положении из-за отсутствия нужного препарата, обещанного Фондом “Қазақстан Халқына” > Трагическая ситуация сложилась с казахстанцами с редким (орфанными) заболеванием – муковисцидозом. 40 человек, которым в начале года была... **** ![40 больных муковисцидозом оказались в отчаянном положении из-за отсутствия нужного препарата, обещанного Фондом “Қазақстан Халқына”](https://storage.yvision.kz/images/user/574846/61304c6b3ff9b5aa598c82b520fc1785.jpg?width=2000&height=1414) **Трагическая ситуация сложилась с казахстанцами с редким (орфанными) заболеванием – муковисцидозом. 40 человек, которым в начале года была обещана Фондом “Қазақстан Халқына” помощь, оказались на днях перед фактом – нужного им препарата в этом году не будет закуплено.** И это может привести не только с резкого ухудшения здоровья, но и к летальным исходам. Об этом пишет председатель Казахстанской Ассоциации муковисцидоза Индира Избасарова. **Быть или не быть** Муковисцидоз — это системная патология, которая обусловлена мутацией гена трансмембранного регулятора муковисцидоза. Заболевание носит наследственный характер. Симптомы муковисцидоза характеризуются поражением желез внутренней секреции и серьезными нарушениями в работе органов дыхания или желудочно-кишечного тракта. По данным НИИ кардиологии и внутренних болезней на 2023 год, в Казахстане насчитывалось 150 детей и 15 взрослых пациентов, больных муковисцидозом, из которых 33% зарегистрировано в г. Алматы. При этом, максимальный возраст людей с таким диагнозом до недавнего времени составлял в РК около 20 лет. Таргетная терапия при муковисцидозе появилась в клинической практике в 2012 году, когда были разработаны и одобрены первые CFTR-модуляторы. Они на генном уровне помогают организму вырабатывать нужные вещества. Такие препараты применяются пожизненной стоит около 125 млн в год на человека. Эта терапия дарит больному минимум 15 лет жизни. **Надежды и реальность ** В своем обращении на имя главы государства, Индира рассказывает, что с 2023 года 24 пациента с муковисцидозом обеспечивались таргетным препаратом Трилекса. У всех пациентов отмечен очень хороший эффект от получаемого лечения, отмечаются значительные положительные результаты. Все это подтверждено результатами исследований врачей, которые ведут этих пациентов. В 2024 году список для обеспечения с согласия фонда был расширен до 40 человек. В январе этого года она встречалась с зам. председателя правления ОФ Софией Айсагалиевой с просьбой увеличить списки пациентов на таргет. Ей было отвечено, что "из-за нехватки средств количество пациентов на таргет увеличено не будет, однако те 40 человек, которые уже обеспечиваются, Фонд будет продолжать обеспечивать". По информации Индиры Избасаровой, вопрос с закупом препарата на 2025 год затянулся до мая, в результате чего у большинства пациентов уже в настоящий момент закончился препарат. И вот на днях они узнают, что в этом году Фонд им уж не сможет им помочь... Ассоциации просит президент РК, чтобы Фонд выполнил свое обещание и обеспечил 40 пациентов препаратом на этот год. «Мы с надеждой ожидаем ваше решение и просим не оставить нас с нашей ситуацией», пишут казахстанцы, страдающие этой опасной и редкой болезнью. **Обращение** *Уважаемый Касым-Жомарт Кемелевич!* *От лица Ассоциации пациентов с муковисцидозом обращаемся к вам по поводу ситуации, сложившейся с получением орфанных препаратов от ОФ “Қазақстан Халқына”! Когда в 2022 году вы поручили создать Фонд “Қазақстан Халқына”, то особо вы отметили тот факт, что он должен поддерживать пациентов с орфанными заболеваниями.* * С 2023 года 24 пациента с муковисцидозом обеспечивались таргетным препаратом Трилекса. У всех пациентов отмечен очень хороший эффект от получаемого лечения, отмечаются значительные положительные результаты. Улучшилось состояние здоровья, физическое состояние, прибавился вес, значительно улучшилось состояние легких. Все это подтверждено результатами исследований врачей, которые ведут этих пациентов.* *В 2024 году список для обеспечения с согласия фонда был расширен до 40 человек. В январе этого года я встречалась с зам. председателя правления ОФ Айсагалиевой Софией Серикбаевной с просьбой увеличить списки пациентов на таргет. На встрече мне было озвучено, что из-за нехватки средств количество пациентов на таргет увеличено не будет, однако те 40 человек, которые уже обеспечиваются, Фонд будет продолжать обеспечивать.* *Вопрос с закупом препарата на 2025 год затянулся до мая, в результате чего у большинства пациентов уже в настоящий момент закончился препарат. Прекращение лечения даже на короткий срок может привести к тяжелым последствиям: обострение заболевания, ухудшение состояния, угрозе жизни, смерти пациентов. Это означает не только откат назад и потеря всех улучшений, которые были достигнуты, но значительные затраты, которые фонд выделял на данный препарат в течение 2-х лет, окажутся потрачены впустую, а для некоторых пациентов ситуация может окончиться летальным исходом.* *В понедельник 19 мая в Фонде состоялось заседание попечительского совета, на которое я пыталась попасть, но так как я узнала о нем поздно, и никто не предупреждал меня о нем, я не смогла принять в нем участие, несмотря на многочисленные попытки. В результате во вторник 20 мая, мы узнали, что Фонд вообще отказал нам в закупе этого препарата.* *Таким образом: Фонд в начале года согласился покупать, протянул почти полгода и в конечном итоге оставил нас на произвол судьбы без препарата, когда он закончился у пациентов. 2 года обеспечения привели к огромным изменениям в состоянии здоровья пациентов в лучшую сторону и сделало их полноценными гражданами страны, а теперь в отсутствии препаратов будет неминуемый откат назад с угрозой летальных исходов. В связи с этим мы просим, вас чтобы фонд выполнил свое обещание и обеспечил 40 пациентов препаратом на этот год. Мы с надеждой ожидаем ваше решение и просим не оставить нас с нашей ситуацией".* *С уважением,* *Индира Избасарова* *Председатель Казахстанской* *Ассоциации муковисцидоза* --- Source: [https://yvision.kz/post/40-bolnyh-mukoviscidozom-okazalis-v-otchayannom-polozhenii-iz-za-otsutstviya-nuzhnogo-preparata-obeshchannogo-fondom-kazakstan-halkyna-1014381](https://yvision.kz/post/40-bolnyh-mukoviscidozom-okazalis-v-otchayannom-polozhenii-iz-za-otsutstviya-nuzhnogo-preparata-obeshchannogo-fondom-kazakstan-halkyna-1014381)